Keck School of Medicine USC neuroznanstvenici su otključali dio slagalice u borbi protiv Lou Gehrigove bolesti, iscrpljujućeg neurološkog poremećaja koji ljudima oduzima njihove motoričke vještine. Njihovi nalazi pojavljuju se u online izdanju Proceedings of the National Academy of Sciences of the United States of America, zvaničnom naučnom časopisu Nacionalne akademije nauka SAD-a od 3. marta 2014.
"Znamo da i ljudi i transgeni glodari oboljeli od ove bolesti razvijaju spontani slom barijere krvno-kičmene moždine, ali je nejasno kako ove mikroskopske lezije utiču na razvoj bolesti", rekao je Berislav V. Zloković, MD, Ph. D., glavni istraživač studije i direktor Zilkha neurogenetskog instituta na USC. "U ovoj studiji pokazujemo da je rana disfunkcija motornih neurona povezana s bolešću kod miševa proporcionalna stupnju oštećenja barijere krvi i kičmene moždine i da vraćanje integriteta barijere odlaže degeneraciju motornih neurona. Nadamo se da ćemo može primijeniti ove nalaze na odgovarajući mehanizam bolesti kod ljudi."
U ovoj studiji, Zloković i kolege su otkrili da se čini da eksperimentalni lijek koji se sada proučava kod pacijenata sa moždanim udarom štiti integritet barijere krvi i kičmene moždine kod miševa i odlaže oštećenje i degeneraciju motornih neurona. Lijek, aktivirani analog proteina C nazvan 3K3A-APC, razvila je Zlokovićeva početna biotehnološka kompanija ZZ Biotech.
Lou Gehrigova bolest, takođe nazvana amiotrofična lateralna skleroza, ili ALS, napada motorne neurone, ćelije koje kontrolišu mišiće. Progresivna degeneracija motornih neurona kod ALS-a na kraju dovodi do paralize i poteškoća s disanjem, jelom i gutanjem.
Prema Udruženju ALS-a, otprilike 15 ljudi u Sjedinjenim Državama ima dijagnozu ALS-a svaki dan. Procjenjuje se da čak 30.000 Amerikanaca živi s ovom bolešću. Većina ljudi koji razvijaju ALS su u dobi između 40 i 70 godina, s prosječnom dobi od 55 godina nakon dijagnoze. Očekivani životni vijek pacijenata sa ALS-om je u prosjeku oko dvije do pet godina od pojave simptoma.
Uzroci ALS-a nisu u potpunosti shvaćeni, a lijek još nije pronađen. Pokazalo se da samo jedan lijek riluzol koji je odobrila Uprava za hranu i lijekove produžava život za dva do tri mjeseca. Međutim, postoje uređaji i terapije koje mogu upravljati simptomima bolesti kako bi pomogli ljudima da zadrže što je moguće više neovisnosti i produže preživljavanje.
